Arimoclomol

Extended indication	Amyotropic Lateral Sclerosis
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	No registration expected

Product

Active substance	Arimoclomol
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	ALS
Extended indication	Amyotropic Lateral Sclerosis
Manufacturer	Orphazyme
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	A hydroxylamine derivative thought to repair or induce destruction of misfolded proteins by amplifying molecular chaperone proteins and upregulating the cellular stress response.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Orphan drug	Yes
Registration phase	No registration expected
Additional remarks	Klinische studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald.

Therapeutic value

Current treatment options	Riluzole en in de toekomst mogelijk Ibudilast.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Arimoclomol is mogelijk alleen effectief wanneer er sprake is van een mutatie in het SOD1-gen. De huidige fase 3 studie includeert alle ALS patiënten. Indien de resultaten positief zijn, komt het voor alle ALS patiënten beschikbaar. De resultaten van de fase 3 studie worden in december 2020 verwacht.
References	NCT03491462

Expected patient volume per year

Patient volume	< 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	GIP databank, www.als.nl
Additional remarks	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. (In Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Indien de resultaten van de fase 3 studie positief blijken te zijn, komt dit geneesmiddel op de markt voor alle ALS patiënten.

Patient volume

< 1,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

GIP databank, www.als.nl

Additional remarks

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. (In Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Indien de resultaten van de fase 3 studie positief blijken te zijn, komt dit geneesmiddel op de markt voor alle ALS patiënten.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Sporadic Inclusion Body Myositis
References	clinicaltrials.gov
Additional remarks	fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.