Sapropterin

Extended indication	Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling.
Therapeutic value	Possible equal value
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Sapropterin
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	Generic
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling.
Current proprietary name	Kuvan (BioMarin)
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	De werkzame stof in Kuvan, sapropterinedihydrochloride, is een synthetische kopie van BH4. Bij PKU werkt het door de activiteit van het defecte enzym te versterken, terwijl het bij BH4-deficiëntie de ontbrekende cofactor vervangt. Deze acties helpen het vermogen van het enzym om fenylalanine om te zetten in tyrosine te herstellen, waardoor de fenylalaninespiegels in het bloed worden verlaagd.

ATMP	No
Submission date	January 2021
Expected Registration	January 2022
Orphan drug	No
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht.

Therapeutic value	Possible equal value

Patiëntvolume is niet van toepassing bij generieke geneesmiddelen of biosimilars.

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.