Olipudase alfa

Uitgebreide indicatie	Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ziekte van Niemann Pick type B en A/B).
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Olipudase alfa
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ziekte van Niemann Pick type B en A/B).
Fabrikant	Sanofi
Werkingsmechanisme	Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Aanvullende opmerkingen	Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	Oktober 2021
Verwachte registratie	Juli 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Datum indiening tweede helft 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

Huidige behandelopties	Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	3 mg/kg
Bronnen	NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Aanvullende opmerkingen	Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase.

Patiëntvolume	15 - 18 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie
Aanvullende opmerkingen	Er zijn 23 patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

Patiëntvolume

15 - 18

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie

Aanvullende opmerkingen

Er zijn 23 patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik	Nee
Aanvullende opmerkingen	CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indicatieuitbreiding	Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.