Vouw alle secties open

Odevixibat

Uitgebreide indicatie Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Odevixibat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Fabrikant Albireo
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum November 2020
Verwachte registratie Juli 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in mei 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De PEDFIC 1 fase 3 studie was statistisch significant op het verlagen galzuren en het ontstaan van jeuk.
Bronnen www.orpha.net; PEDFIC 1;
Aanvullende opmerkingen 200 µg, 400 µg, 600 µg and 1200 µg capsules.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen www.orpha.net, CBS
Aanvullende opmerkingen Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen Er zijn geen fase 2-3 studies op andere indicatiegebieden op dit moment.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.