Vouw alle secties open

Lonafarnib

Sarasar

Uitgebreide indicatie Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Progeroid Laminopathies.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Lonafarnib
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Progeroid Laminopathies.
Merknaam Sarasar
Fabrikant Eiger Bio
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Protein farnesyltransferase inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Indieningsdatum April 2020
Verwachte registratie Augustus 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Uitsluitend symptoombehandeling
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 150 mg/m2
Bronnen NCT02579044; Leslie B. et al.Association of Lonafarnib Treatment versus No Treatment With Mortality Rate in Patients With Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

> 1

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen orpha.net
Aanvullende opmerkingen Hutchinson-Gilford Progeria is zeer zeldzaam, de prevalentie ligt lager dan 1 op de 1.000.000. Er is op dit moment één patiënt bekend in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen https://endpts.com/eiger-nabs-an-fda-approval-for-progeria-an-ultra-rare-premature-aging-disease-after-merck-gave-them-the-drug-for-free/
Aanvullende opmerkingen De prijs zal in dezelfde range liggen als andere ultraweesgeneesmiddelen en dus aanzienlijk zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight
Aanvullende opmerkingen Geen indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.