Vouw alle secties open

Imetelstat

Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refra
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Imetelstat
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Fabrikant Geron
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddel in de Verenigde Staten niet in Europa.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties RBC transfusies
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 7,5 mg/kg
Bronnen NCT02598661

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 369

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Ongeveer de helft krijgt te maken met een relapse (369).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Primary or secondary myelofibrosis.
Bronnen SPS; ASH2018, paper no: 685

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.