Vouw alle secties open

Azacitidine

Onureg

Uitgebreide indicatie Onureg is indicated as maintenance therapy in adult patients with acute myeloid leukaemia (AML) who
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 6.670.000,00
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Azacitidine
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Onureg is indicated as maintenance therapy in adult patients with acute myeloid leukaemia (AML) who achieved complete remission (CR) or complete remission with incomplete blood count recovery (CRi) following induction therapy with or without consolidation treatment and who are not candidates for, including those who choose not to proceed to, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
Merknaam Onureg
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme Cytostaticum
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen DNA Methyltransferase inhibitor, ook bekend als CC-486

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum Mei 2020
Verwachte registratie Juni 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML).
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo. Geen meerwaarde op basis van de OS, maar wel meerwaarde op basis van PFS. Mogelijkheden voor gepast gebruik. Meerwaarde voor een subgroep als er behandeld kan worden tot aan transplantatie. Een groep kan hierna wel in aanmerking komen voor transplantatie.
Behandelduur Mediaan 10.2 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 200 - 300 mg
Bronnen fabrikant NCT01835587 QUAZAR AML-001: NCT01757535 https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html"
Aanvullende opmerkingen Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie. Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

58

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ~30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ~30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie). Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open. De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 774 patiënten - 30% - 30% = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten. 75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten. 50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486. Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 40.000,00 - 190.000,00
Bronnen medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Er is nog geen officiële prijs in Europa bekend. €374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.670.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen T-cell lymphoma
Bronnen adisinsight
Aanvullende opmerkingen fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.